基因工程技術(shù)是現(xiàn)代生物技術(shù)發(fā)展的前沿，有著廣泛的應(yīng)用。例如很多遺傳性的疾病都是因?yàn)榛蛲蛔儗?dǎo)致，需要通過(guò)基因工程的手段來(lái)開(kāi)發(fā)相關(guān)藥物，進(jìn)行針對(duì)性的治療。中國(guó)科學(xué)院動(dòng)物研究所研究團(tuán)隊(duì)開(kāi)發(fā)的逆轉(zhuǎn)座子基因工程新技術(shù)，首次實(shí)現(xiàn)了以RNA為媒介的基因精準(zhǔn)寫(xiě)入，有望為遺傳病、腫瘤等疾病帶來(lái)更高效、更安全、更低成本的全新治療方式。這一成果今天（8日）在國(guó)際學(xué)術(shù)期刊《細(xì)胞》在線(xiàn)發(fā)表。

　　據(jù)介紹，基因治療需要利用基因工程技術(shù)來(lái)治療基因突變所引起的疾病。不過(guò)，人體由幾十萬(wàn)億個(gè)細(xì)胞組成，每個(gè)細(xì)胞里又有幾十億個(gè)堿基對(duì)，怎么樣才能把正常的遺傳信息，精準(zhǔn)地放到一個(gè)特定的基因組位點(diǎn)，是目前基因工程領(lǐng)域所面臨的挑戰(zhàn)。中國(guó)科學(xué)院動(dòng)物研究所此次開(kāi)發(fā)的逆轉(zhuǎn)座子基因工程新技術(shù)，首次實(shí)現(xiàn)了以RNA為媒介的基因精準(zhǔn)寫(xiě)入。這項(xiàng)技術(shù)能夠在多種哺乳動(dòng)物細(xì)胞系、原代細(xì)胞中實(shí)現(xiàn)大片段基因高效精準(zhǔn)整合，與DNA療法相比，以RNA為媒介會(huì)更加安全和有效。以此為基礎(chǔ)，有望為遺傳病、腫瘤等疾病帶來(lái)全新的治療方式。

　　中國(guó)科學(xué)院動(dòng)物研究所研究員 李偉：比方對(duì)于腫瘤的患者，現(xiàn)在治療的方式比較煩瑣，需要在體外收集患者的細(xì)胞，對(duì)這些腫瘤細(xì)胞進(jìn)行改造，把改造好的細(xì)胞再回輸給患者。未來(lái)利用這一代技術(shù)，我們就可以開(kāi)發(fā)全新的治療方式和藥物，直接把這個(gè)基因制劑注射到他的體內(nèi)，就像我們現(xiàn)在的疫苗或者靜脈輸液一樣，一次性在患者的細(xì)胞里寫(xiě)入遺傳信息，來(lái)實(shí)現(xiàn)一個(gè)更加通用、更加高效、更加低成本的治療的方式。

　?。偱_(tái)央視記者 任梅梅 苗毅萌）